Crispr Therapeutics: Ang Pag-file ng FDA sa Sickle Cell Gene Therapy ay Halos Tapos na

Ang pag-file ng pag-apruba para sa isang pambihirang paggamot ng sickle cell disease ay dapat gawin bago ang Marso,


Mga Crispr Therapeutics


sinabi, na itinatampok ang pangunguna ng kumpanya sa isang mapagkumpitensyang larangan ng medikal na pananaliksik at nagpapalitaw ng pakinabang sa stock.

Kung naaprubahan, ang exa-cel treatment mula sa Crispr (ticker: CRSP) at ang partner nito


Mga gamot sa Vertex


(VRTX) ang magiging unang therapy na naka-market sa US batay sa Crispr—a Teknolohiyang nanalo ng Nobel na muling nagsusulat ng mga maling gene. Ang mga pasyente na nakatanggap ng isang beses na paggamot sa mga klinikal na pagsubok ay nanatiling libre ang sakit sa pulang selula ng dugomasakit na sintomas.