Ang gumagawa ng gamot na Alzheimer na si Leqembi ay inaasahan ang buong pag-apruba ng FDA ngayong tag-init

Gumagawa ng droga ng Hapon Eisai inaasahan ng Food and Drug Administration na ganap na aprubahan ang paggamot nitong Alzheimer na Leqembi ngayong tag-init, na magpapalawak ng access sa mahal na bagong antibody sa ilalim ng Medicare.

Sinabi ng CEO ng US na si Ivan Cheung na ang FDA, na nagbigay ng pinabilis na clearance noong Enero, ay maaaring magbigay ng buong pag-apruba sa lalong madaling Hulyo kung ang kumpanya ay makakakuha ng isang pinabilis na "priority review" para sa pagpapakita ng isang makabuluhang pagpapabuti sa kung gaano kaaga ang paggamot sa Alzheimer.

"Kami ay literal na pinag-uusapan marahil tulad ng limang buwan ang layo, kaya kami ay gumagalaw nang madali sa CMS ngayon," sinabi ni Cheung sa CNBC sa isang panayam noong Huwebes. Ang Centers for Medicare and Medicaid Services ay ang pederal na ahensya na tutukuyin kung gaano kalawak ang Leqembi, kung saan ang Eisai ay may presyong $26,500 sa isang taon, ay sakop para sa mga pasyenteng na-diagnose na may maagang Alzheimer's.

Ang kumpanya, na bumuo ng gamot na may Biogen, tinatantya ng 100,000 katao ang inaasahang makakatanggap ng maagang diagnosis ng Alzheimer at maging karapat-dapat para sa Leqembi pagsapit ng 2026 kahit na ang bilang ng mga hindi natukoy na tao ay halos tiyak na mas mataas.

Tinatantya ng Alzheimer's Association na higit sa 2,000 mga tao na may edad na 65 at mas matanda ay umuunlad mula sa banayad hanggang katamtamang demensya dahil sa sakit bawat araw, na ginagawa silang hindi karapat-dapat para sa Leqembi.

Karaniwang tinatamaan ng maagang Alzheimer ang mga taong edad 65 at mas matanda, na nagdudulot ng kapansanan sa pag-iisip at iba pang mga isyu. Ang Leqembi ay nagpakita ng pangako sa pagpapabagal ng pag-unlad ng sakit sa populasyon na iyon, ngunit nagdadala ito ng mga panganib ng pamamaga at pagdurugo ng utak.

Nag-publish ang Medicare ng patnubay noong Abril 2022 na naglilimita sa saklaw para sa mga gamot para sa Alzheimer tulad ng Leqembi na gumagamit ng mga paggamot sa antibody upang i-target ang plaka na nagdudulot ng sakit. Sa ilalim ng kasalukuyang pinabilis na katayuan ng pag-apruba ni Eisai, sasakupin lamang ng Medicare ang mga gastos ng mga tao sa mga klinikal na pagsubok na inaprubahan ng FDA o National Institutes of Health.

Si Eisai meron natapos ang phase three trial nito at hindi na nagpapa-enroll ng mga pasyente. Nangangahulugan ito na ang gamot ay kasalukuyang hindi maaabot ng karamihan, maliban sa napakayaman. Sinabi ni Cheung na hindi alam ng kumpanya ang sinumang pasyente na nagawang masakop ang Leqembi sa pamamagitan ng Medicare sa ngayon.

Kahit na makakuha ito ng ganap na pag-apruba sa ilalim ng proseso ng "priyoridad na pagsusuri" ng FDA, maaari pa ring paghigpitan ng Medicare ang pagsakop sa mga pasyenteng naka-enroll sa mga pag-aaral sa pananaliksik na inaprubahan ng CMS, ang ahensyang nagpapatakbo ng mga programa ng pederal na insurance sa kalusugan ng Medicare at Medicaid.

Inihain ng kumpanya ang lahat ng phase three data nito kasama ang aplikasyon nito para sa buong pag-apruba noong Enero at dapat marinig muli mula sa FDA noong Marso kung tatanggapin ng ahensya ang aplikasyon nito. Kung magpasya ang ahensya na repasuhin ang aplikasyon ni Leqembi nang may priyoridad, maaari itong magbigay ng pinal na desisyon sa loob ng anim na buwan.

Ang mga benepisyaryo ng Medicare na sumasang-ayon na lumahok sa mga pag-aaral sa pananaliksik na sinusuportahan ng CMS, na mas malawak kaysa sa mga klinikal na pagsubok, ay makakakuha ng saklaw kung makakatanggap ng ganap na pag-apruba ang Leqembi. Ngunit posibleng sumang-ayon ang CMS sa mas malawak na saklaw, posibleng walang mga paghihigpit, kung matukoy ng ahensya na mayroong mataas na antas ng ebidensya na sumusuporta sa paggamot, sabi ni Cheung.

"Sa isang mataas na antas ng ebidensya ... ang mga paghihigpit ay dapat na napakalimitado, o maaaring kahit na walang mga paghihigpit at iyon ang posisyon ni Eisai," sabi ni Cheung. "Naniniwala kami na ang mga benepisyaryo ng Medicare ay dapat magkaroon ng walang harang na pag-access, malawak at simpleng pag-access sa Leqembi dahil natutupad ng data ang mga pamantayang iyon," sabi niya.

Kung patuloy na paghihigpitan ng Medicare ang pagkakasakop, ang mga tao sa mga komunidad sa kanayunan ay haharap sa isang kawalan dahil ang mga institusyong medikal at unibersidad ay mabigat na nakakonsentra sa mas malalaking lungsod.

Mahigit sa 70 miyembro ng Kongreso ngayong buwan ang nanawagan kay Health Secretary Xavier Becerra at CMS Administrator Chiquita Brooks-LaSure na pagaanin ang mga paghihigpit sa coverage sa Leqembi upang matiyak ang higit na access sa buong America.

"Ang mga pasyente, pamilya, at mga tagapag-alaga na naninirahan sa kanayunan at mga lugar na kulang sa serbisyo ay dapat magkaroon ng parehong pagkakataon para sa pag-access sa paggamot," ang isinulat ng mga mambabatas. "Ito ay isang napakalaking pisikal at pinansyal na pasanin para sa mga benepisyaryo ng Medicare na gumugol ng hindi mabilang na oras sa paglalakbay sa limitadong mga institusyong pananaliksik na nagho-host ng mga pagsubok."

Kung mapupunta ang lahat ayon sa mga inaasahan ni Eisai, ang FDA ay magbibigay ng buong pag-apruba at ang CMS ay magbibigay ng walang limitasyong saklaw ng Leqembi. Sa sitwasyong iyon, inaasahan ni Eisai na humigit-kumulang 100,000 na na-diagnose na mga pasyente ng maagang Alzheimer ang magiging karapat-dapat sa ikatlong taon ng paglulunsad ng gamot. Sinabi ni Eisai na mayroong sapat na kapasidad sa pagmamanupaktura sa planta ng Biogen sa Switzerland.

Ngunit sinabi ni Cheung na ang pangunahing hamon sa paglulunsad ng Leqembi ay ang mga manggagamot ay hindi nakatuon sa pag-diagnose ng maagang Alzheimer dahil kakaunti ang mga paggamot na umiiral. Kailangan din ng CMS na magbigay ng malawak na reimbursement para sa mga diagnostic test, sabi ni Cheung. Kabilang dito ang mga PET scan, na kasalukuyang limitado sa isa sa bawat buhay, at mga pagsusuri sa cerebrospinal fluid na binabayaran sa mababang rate, ayon sa kumpanya. 

"Sa bawat oras na kailangan mong magpatibay ng bagong diagnostic procedure, magtatagal lang ito," sabi ni Cheung. “Kailangang mangyari ang reimbursement para sa mga diagnostic procedure na iyon, at kailangang simulan ng mga radiologist at health-care provider sa buong bansa ang paggawa nito. At mayroong isang tagal ng panahon na kinakailangan para sa mga tao upang makakuha ng bilis sa kung paano gawin iyon, "sabi niya.

Humigit-kumulang 15% ng mga karapat-dapat na pasyente ay mas bata sa edad na 65 at karamihan ay sakop ng pribadong insurance, sabi ni Cheung. Ang mga pribadong insurer ay higit na naghihintay para sa isang desisyon sa saklaw ng CMS kahit na ang ilan ay maaaring magpasya na gumawa ng kanilang mga desisyon sa saklaw nang mas maaga, aniya. Mag-aalok ang Eisai ng tulong sa copay sa mga taong nasasakupan nang pribado, sabi ni Cheung.

"Mayroong higit na kakayahang umangkop at maraming mga diskarte upang mag-alok ng napakahusay na pag-access na may napakababa, napakababang gastos para sa mga indibidwal na iyon," sabi ng CEO. Si Eisai ay may isang programa na magbigay ng Leqembi nang walang bayad sa mga pasyenteng walang insurance na nakakatugon sa mga pamantayan sa pagiging karapat-dapat.

Sinabi ni Cheung na ang $26,500 taunang gastos ng Leqembi ay dapat bumaba sa paglipas ng panahon. Sa ngayon, ang paggamot ay pinangangasiwaan ng dalawang beses sa isang buwan, ngunit ang Eisai ay gumagawa ng isang maintenance regimen kung saan ang mga pasyente ay makakatanggap ng isang buwanang dosis pagkatapos ng unang 18 buwan ng paggamot.

“Hindi pa naa-approve. Inaasahan naming mag-file para sa maintenance dosing sa pagtatapos ng susunod na taon ng pananalapi," sabi ni Cheung. Ang maintenance dosing ay magbabawas sa halaga ng Leqembi ng halos kalahati, aniya.

Sinabi ng CMS noong Enero na palalawakin nito ang saklaw kung ang Eisai ay magbibigay ng data na sumasagot sa mga tanong tungkol sa mga benepisyo ng Leqembi sa pagpapabagal ng cognitive decline at potensyal na pinsala mula sa mga side effect tulad ng brain hemorrhages.

"Isa sa mga bagay na gusto ko lang bigyang-diin ay tulad ng alam mo, sa partikular na klase na ito, gusto [namin] talagang magkaroon ng higit pang impormasyon habang nalaman namin kung ano ang gagawin ng mga produktong ito," sabi ni CMS Administrator Brooks-LaSure noong Martes sa isang tawag sa mga reporter. "Ngunit patuloy kaming bukas sa pagdinig ng mga bagong data mula sa mga tagagawa at tagapagtaguyod."

Sinabi ni Eisai na ang data mula sa yugto ng tatlong pagsubok nito ay sumasagot sa mga tanong na iyon na may mataas na antas ng ebidensya, sabi ni Cheung.

Ang patakaran sa coverage ng Medicare ay kontrobersyal. Ang Alzheimer's Association, sa isang liham noong Disyembre sa CMS, nanawagan para sa buo at walang limitasyong saklaw ng Leqembi. Sinabi ni Robert Egge, ang punong opisyal ng patakaran ng asosasyon, na ito ang unang pagkakataon na nagpasya ang CMS na hindi saklawin ang isang klase ng mga gamot sa hinaharap bilang default.

Ang patakaran ng Medicare ay nagmumula sa kontrobersyang nakapalibot sa Aduhelm, isa pang paggamot sa antibody ng Alzheimer na binuo ni Eisai at Biogen. Ang FDA ay nagbigay ng pinabilis na pag-apruba para sa paggamot na iyon noong 2021 sa kabila ng katotohanan na sinabi ng mga independiyenteng tagapayo ng ahensya na hindi ipinakita ng ebidensya na pinabagal nito ang sakit. Tatlong tagapayo nagbitiw sa desisyon ng FDA. Ang pagtatanong ng kongreso noong Disyembre nalaman na ang pag-apruba ng Aduhelm ay "puno ng mga iregularidad."

Nagpasya ang Medicare noong Abril na higpitan ang saklaw sa lahat ng monoclonal antibodies na nagta-target ng plake ng utak para sa paggamot sa Alzheimer hanggang sa makatanggap ito ng higit pang ebidensya na nagpapakita ng benepisyo sa mga pasyente.

"Ito ay hindi isang makatwirang patakaran dahil walang dahilan kung bakit kailangan nilang gawin ito ayon sa klase," sabi ni Egge.

Ang American Academy of Neurology, ang pinakamalaking asosasyon ng mga neurologist sa mundo, ay nagsabi sa Medicare sa isang liham nang mas maaga sa buwang ito na mayroong pinagkasunduan sa mga eksperto nito na ang phase three na klinikal na pagsubok para sa Leqembi ay mahusay na idinisenyo at ang data ay klinikal at istatistikal na makabuluhan.

Ang mga resulta ng klinikal na pagsubok, inilathala sa New England Journal of Medicine, natagpuan na ang pagbaba ng cognitive ay 27% na mas mabagal sa loob ng 18 buwan sa mga taong tumanggap ng Leqembi kumpara sa mga hindi nakatanggap ng paggamot. Ngunit mayroon ding mga alalahanin sa kaligtasan sa ilang mga pasyente na nakakaranas ng pamamaga ng utak at pagdurugo.

Ang pagkamatay ng isang kalahok sa klinikal na pagsubok sa lugar ng Chicago ay maaari ding maiugnay sa lecanemab, ayon sa isang liham ng pananaliksik na inilathala sa New England Journal of Medicine Sa Enero

Nanawagan ang Pangulo ng AAN na si Dr. Orly Avitzur sa CMS na baguhin ang mga limitasyon sa saklaw nito upang magkaroon ng mas malawak na pag-access para sa Leqembi sakaling makatanggap ng tradisyonal na pag-apruba ng FDA ang paggamot.