QURE Stock Rockets Pagkatapos Aprubahan ng FDA ang Pinaka Mahal na Gamot Nito Kailanman

Inaprubahan ng Food and Drug Administration ang pinakamahal nitong gamot kailanman — isang hemophilia B gene therapy mula sa Mga Kompanya ng Carlisle (CSL) At UniQure (QURE) — at lumitaw ang stock ng QUERE noong Miyerkules.

X

Samantala, BioMarin (BMRN) shares ay sumiklab matapos sabihin ng FDA na hindi ito magsasagawa ng advisory committee meeting para talakayin ang hemophilia A gene therapy nito. Ang mga tagapayo na ito ay gumagawa ng mga hindi nagbubuklod na rekomendasyon sa FDA pagkatapos talakayin ang mga benepisyo at panganib ng mga pang-eksperimentong gamot. Ang Roctavian ng BioMarin ay naaprubahan na sa Europa.

On stock market ngayon, ang stock ng QURE ay tumalon ng 14.6% hanggang 26.36. Pinahaba nito ang pagtakbo ng stock mula sa isang 7.1% surge noong Martes. Nangunguna ang shares a bumili ng punto sa 25.91 mula sa isang konsolidasyon, ayon sa MarketSmith.com.

Ang stock ng BioMarin ay tumalon ng 7.3% hanggang 97.79. Na nagtulak sa stock ng BioMarin na lumabas sa isang double-bottom na base na may entry sa 92.86.

QURE Stock: Ang Presyo ay Higit sa Inaasahan

Ang pagbubuhos ng UniQure ay inaprubahan para sa mga pasyenteng hemophilia B na kasalukuyang nasa isang prevention regimen na tinatawag na Factor IX therapy, o may kasaysayan ng mga potensyal na nakamamatay na pagdurugo o malubhang yugto ng pagdurugo. Sa isang beses na halaga na $3.5 milyon, umaasa sina Carlisle at UniQure na ang gamot ay isang lunas.

Sinasabi ng mga analyst na ang pag-apruba ay isang best-case na senaryo para sa UniQure, ang kumpanyang unang bumuo ng Hemgenix bago nakipagsosyo sa Carlisle sa mga susunod na yugto. Hindi nililimitahan ng label ang therapy sa anumang partikular na grupo ng mga pasyente o may kasamang babala na “black box”.

"Dahil sa kawalan ng katiyakan sa mga pag-apruba ng hemophilia gene therapy at pag-iingat sa mamumuhunan, sa tingin namin ito ay isang pangunahing positibo para sa UniQure at isang pangunahing de-risking para sa kuwento," sabi ng analyst ng UBS na si Eliana Merle sa isang ulat noong Miyerkules.

Ang $3.5 milyon na tag ng presyo ay higit sa isang rekomendasyon ng Institute for Clinical and Economic Review. Sinabi ng nonprofit na karamihan hemophilia gene therapies magiging epektibo ang gastos sa $2.5 milyon. Sinuri ng ulat ang mga presyo sa pagitan ng $2 milyon hanggang $3 milyon batay sa mga komento ng mga executive.

Sinabi ng analyst ng SVB Securities na si Joseph Schwartz na ang mas mataas kaysa sa inaasahang presyo ay malamang na tumutukoy sa maliit na populasyon ng pasyente ng hemophilia B. Gayunpaman, tinitingnan niya ang pag-apruba bilang positibo para sa mga pasyente na may madalas na pagdurugo at ang pangangailangan para sa "mabigat na prophylaxis therapy."

Ang mga pasyente ay susubaybayan sa loob ng tatlong oras kasunod ng pagbubuhos ng Hemgenix. Pagkatapos, kakailanganin nilang sumailalim sa lingguhang pagsubaybay sa loob ng tatlong buwan upang bantayan ang mga potensyal na komplikasyon sa atay. Sinabi ni Schwartz na ang paggamot sa pag-iwas sa Factor IX ay karaniwang ibinibigay linggu-linggo.

"Naniniwala kami na ang mga kinakailangan sa pagsubaybay na ito ay may katuturan at titingnan bilang isang kapaki-pakinabang na sakripisyo para sa malamang na liberalisasyon mula sa factor therapy, pagdurugo at magkasanib na pinsala sa mahabang panahon," sabi niya sa isang ulat.

Mayroon siyang outperform rating sa QURE stock.

Ang Iba Pang Mga Pagsisikap sa Gene Therapy ng UniQure

Sa ilalim ng mga tuntunin ng kasunduan, si Carlisle ang mananagot sa pagkomersyal ng Hemgenix. Bilang kapalit, ang UniQure ay makakatanggap ng hanggang $1.5 bilyon sa karagdagang milestone na pagbabayad at royalty sa mga benta sa midteen hanggang sa mababang-20% na saklaw. Ang UniQure ay mayroon ding mga karapatan sa pagmamanupaktura.

"Nakikita namin (ang) pag-apruba bilang isang pangunahing kaganapang de-risking para sa potensyal na daloy ng salapi ng UniQure sa hinaharap," sabi ni Schwartz. "Sa tingin din namin na ito ay mabuti para sa potensyal ng pag-apruba para sa BioMarin's Roctavian sa hemophilia A."

Ang pag-apruba ay malamang na nagbibigay ng tiwala sa mga pagsisikap ng UniQure sa iba pang mga lugar ng therapy sa gene. Ang mga mamumuhunan ay malamang na mas maingat sa trabaho ng kumpanya sa Huntington's disease. Tatlo sa 14 na pasyente sa pag-aaral ng UniQure ang nakaranas ng malubhang epekto.

"Napansin namin na ang Phase 1 at Phase 2 update ay ginagabayan pa rin para sa ikalawang quarter ng 2023 at maaaring maging isang informative catalyst para sa programa na may unang data sa functional (mga layunin)," sabi ni Merle, ang UBS analyst.

Siya ay may rating ng pagbili sa QURE stock at itinaas ang kanyang target na presyo sa 42 mula sa 40.

Sundin si Allison Gatlin sa Twitter sa @IBD_AGatlin.

MAAARI KA LAMANG NG:

Ang Medtronic ay Naabot ng Dalawang Taon na Mababa Sa Quarterly Lag — Ngunit Hinahanap ng Mga Analyst ang Maliwanag na Spot

Tingnan Kung Bakit Ang Negosyo ng Kanser ng Gilead ay Nagtutulak sa Stock sa Lagnat

Kumuha ng Napapanahong Pagbili at Pagbebenta ng Mga Alerto Sa IBD Leaderboard

Mga Stocks Upang Bilhin At Manood: Nangungunang mga IPO, Malaki At Maliit na Caps, Mga Stock ng Paglago

Hanapin ang Pinakamahusay na Mga Pangmatagalang Pamumuhunan Sa Mga Pangmatagalang Lider ng IBD